«Ιστορική στιγμή για τον πόλεμο κατά του καρκίνου σε νέους». Είναι αλήθεια;

Σε πολλά ξένα δημοσιεύματα, που αναπαράγονται από Ελληνικά ΜΜΕ, διαβάζουμε για την έγκριση ενός “πρωτοποριακού φαρμάκου κατά του καρκίνου στις ΗΠΑ”. Είναι αλήθεια;

ΑΛΗΘΕΙΑ

Ποια είναι αυτή η θεραπεία;

Πρόκειται για μια πρωτοποριακή θεραπεία, την οποία η Υπηρεσία Διαχείρισης Φαρμάκων και Τροφίμων των ΗΠΑ που ενέκρινε χαρακτήρισε την απόφασή της «ιστορική στιγμή» που σηματοδοτεί την είσοδο της ιατρικής σε έναν νέο ορίζοντα.
Η θεραπεία με κύτταρα CAR-T της Novartis AG εγκρίθηκε την περασμένη Τετάρτη, καθιστώντας την πρώτη γονιδιακή θεραπεία διαθέσιμη στις Η.Π.Α.

Η έγκριση του φαρμάκου Kymriah αφορά παιδιά και νέους νέους έως 25 ετών με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL).

Το Kymriah είναι μια γενετικά τροποποιημένη ανοσοθεραπεία με Τ-λεμφοκύτταρα. Κάθε δόση του Kymriah είναι μια εξατομικευμένη θεραπεία που δημιουργείται χρησιμοποιώντας τα ίδια τα Τ-λεμφοκύτταρα του κάθε ασθενή. Τα Τ-κύτταρα του ασθενούς συλλέγονται και αποστέλλονται σε ένα κέντρο παραγωγής όπου τροποποιούνται γενετικά ώστε να συμπεριλάβουν ένα νέο γονίδιο που περιέχει μια συγκεκριμένη πρωτεΐνη (έναν χιμαιρικό υποδοχέα αντιγόνου ή CAR) που κατευθύνει τα Τ-λεμφοκύτταρα να στοχεύουν και να σκοτώνουν τα κύτταρα λευχαιμίας που έχουν ένα ειδικό αντιγόνο (CD19) στην επιφάνεια. Μόλις τροποποιηθούν τα κύτταρα, αυτά εγχύονται πίσω στον ασθενή για να σκοτώσουν τα καρκινικά κύτταρα.

Συνολικά, από τους 63 ασθενείς που υποβλήθηκαν στην νέα θεραπεία οι 52 παραμένουν «καθαροί» από καρκινικά κύτταρα ακόμη και 3 μήνες μετά την πρώτη δοκιμή και τα δεδομένα εξακολουθούν να συλλέγονται καθώς οι ασθενείς παρακολουθούνται σε βάθος χρόνου.

Η τιμή καταλόγου είναι 475.000 δολάρια για μια εφάπαξ θεραπεία, ανακοίνωσε η εταιρία Novartis, και σίγουρα δεν είναι φθηνή. Η κατασκευάστρια εταιρία δήλωσε την Τετάρτη ότι η τιμή είναι χαμηλότερη από ότι αναμενόταν. (Δείτε εδώ, εδώ και εδώ) Η εταιρεία ανέφερε επίσης ότι σχεδιάζει την τιμολόγηση της θεραπείας, Kymriah, «με βάση τα κλινικά αποτελέσματα που επιτεύχθηκαν» και συγκεκριμένα δέχεται μόνο την πληρωμή όταν όλοι οι ασθενείς «ανταποκριθούν στο Kymriah μέχρι το τέλος του πρώτου μήνα». Η εταιρία θα συνεργαστεί με τα Κέντρα Medicare και Medicaid Services να εφαρμόσουν τη μελλοντική στρατηγική τιμολόγησης. Μόνο περίπου 600 άτομα ετησίως θα μπορούσαν να λάβουν αυτή τη θεραπεία, με βάση την πρόσφατη έγκριση του FDA. Παρόλα αυτά, η έγκριση έχει ενθουσιάσει τους επιστήμονες και τους γιατρούς που ασχολούνται με τη θεραπεία του καρκίνου.

«Αυτή η έγκριση θα ανοίξει τη πόρτα για νέα είδη θεραπείας που θα χρησιμοποιηθούν σε πολλές διαφορετικές λευχαιμίες, λεμφώματα, συμπαγείς όγκους και μυελώματα», δήλωσε στο Business Insider ο Δρ Prakash Satwani, παιδιατρικός αιματολόγος-ογκολόγος στο Ιατρικό Κέντρο του Columbia University. «Νομίζω ότι αυτή είναι μόνο η αρχή μιας νέας εποχής γονιδιακής θεραπείας».

Ο Δρ. Στέφαν Γκρουπ που εφήρμοσε δοκιμαστικά την τεχνική CAR-T στο νοσοκομείο παίδων της Φιλαδέλφειας σχολίασε πως η νέα τεχνική είναι «εντυπωσιακή»: «Δεν έχουμε δει τίποτα παρόμοιο στο παρελθόν», σημειώνει.

Ναι, η πρώτη αντικαρκινική θεραπεία που χρησιμοποιεί γενετικά τροποποιημένα κύτταρα των ίδιων των ασθενών, είναι αλήθεια και όντως είναι μια ιστορική στιγμή για τον πόλεμο κατά του καρκίνου.
(Τελικά δεν “μας κρύβουν το φάρμακο κατά του καρκίνου” όπως ισχυρίζονται, δεκαετίες τώρα, διάφοροι συνομωσιολόγοι)